LP-01 синтетический ионизируемый липид, 852.29

Характеристики:

Описание:

LP-01 — синтетический ионизируемый липид с pKa 6.1, преимущественно используемый для формирования липидных наночастиц (ЛНЧ) для доставки мРНК, а также в генной терапии CRISPR-Cas9. Показано, что ЛНЧ на основе LP-01 накапливаются в основном в печени и в значительно меньшей степени в селезенке и почках. При опосредованном CRISPR/Cas9 редактировании генома LP-01 использовали на мышах для значительного редактирования гена транстиретина (Ttr) в печени. Такая ЛНЧ-композиция приводила к снижению уровня сывороточных белков, сохранявшемуся почти 12 месяцев, а также демонстрировала высокую степень биодеградации. Продукт поставляется только для исследовательских целей, предназначен для получения одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в соответствии с Законом Хэтча-Ваксмана (официально известным как Закон о конкуренции цен на лекарства и восстановлении срока действия патентов 1984 года). Продукт доступен для доставки только в пределах США; международная доставка недоступна.

Применение:

LP-01 применяется в составе липидных наночастиц для доставки мРНК и в генной терапии CRISPR-Cas9. В исследованиях на мышах ЛНЧ с LP-01 обеспечивали значительное редактирование гена транстиретина (Ttr) в печени, что приводило к снижению уровня сывороточных белков в течение почти 12 месяцев.